Czy potrzebne s? badania IV fazy („real life data” ) w chorobach obturacyjnych p?uc
Karina Jahnz-Ró?yk
X Konferencja Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego
5-7 Grudnia 2012

Established
in January 2005
ISPOR POLAND CHAPTER
160 members
Polish Society of Pharmacoeconomics (PTFE)

Badania kliniczne w Polsce
Fazy
badania kliniczne tej fazy stanowi? pocz?tkow? ocen? produktu u ludzi. Ich celem jest ustalenie bezpiecze?stwa, bezpiecznego zakresu dawek i w?a?ciwo?ci farmakokinetycznych produktu (20-80 zdrowych ochotników)
postmarketingowe
ocena skuteczno?? leku do?wiadczalnego i parametry bezpiecze?stwa jego stosowania w du?o wi?kszej populacji pacjentów (tysi?ce)
oceny bezpiecze?stwa i skuteczno?ci leczenia oraz ustalenie najw?a?ciwszej dawki terapeutycznej (>100 chorych)
Faza I
Faza II
Faza III
Faza IV

„Real life data” - definicje
Wszystkie dane, które mo?na uzyska? po badaniach III fazy

Parametry zdrowia w codziennej praktyce lekarskiej

Perspektywa p?atnika : wszystkie dane, które pochodz? z bada? nieinterwencyjnych

Badania III i IV Fazy – ró?nice
Efficacy
(dane z badania klinicznego)
Ocena terapii w warunkach idealnych, zwykle porównywana
do placebo
Regulowane administracyjnie (EMA, FDA)
Grupa pacjentów jest homogenna (wybrana selektywnie)
Punkty ko?cowe – np. FEV1
Walidacja wewn?trzna – wysoka
Walidacja zewn?trzna – niska
do ?redniej
Effectiveness
(dane pochodz?ce z codziennej
praktyki lekarskiej)
Ocena terapii w warunkach realnych, nie porównywana
do placebo
Brak regulacji administracyjnych
Pacjenci s? heterogenni
Inne punkty ko?cowe
Walidacja wewn?trzna – niska
Walidacja zewn?trzna – ?rednia
do wysokiej

Latif. i wsp.:Currant position of iGKS/LABA combination therapy in asthma nad COPD in primary and secondary care in Germany Delphi Consensus Research , ISPOR, Berlin, 2012
ASTMA
POChP
Wcze?niej podawa? LABA/IGKS (lepsze ni? podwojenie dawki IGKS)

Odstawienie LABA= ? objawów o 50%

Wczesne w??czenie LABA/IGKS =?7080% z zasobów systemu opieki zdrowotnej (ambulatorium, nag?e wizyty, hospitalizacje)
Leczenie LABA/IGKS u chorych na umiarkowan? i ci??k? posta? POChP
(zaostrzenia+ objawy)=

?o 1040% z zasobów opieki zdrowotnej (ambulatorium, nag?e wizyty, hospitalizacje)

SOSPES Trial (205.450)
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01006135
Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region

SOSPES – Cele
Pomiary jako?ci ?ycia w codziennej praktyce lekarskiej s? rzadko wykonywane w krajach Europy Centralnej i Wschodniej

Celem badania SOSPES by?a ocena jako?ci ?ycia pacjentów, leczonych Lekiem Spiriva, podawanym przez HandiHaler. W ocenie stosowano kwestionariusz SGRQ. Obserwacja by?a prowadzona przez 6 miesi?cy
For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region

Tylko 12.5% pacjentów nigdy nie pali?o tytoniu !

SOSPES – charakterystyka chorych w Polsce
For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region

SOSPES – Charakterystyka chorych
w Polsce (ci??ko?? choroby)
50% pacjentów z POCHP by?o w stadium III i IV wg GOLD

For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region

Wi?cej ni? 70 % chorych na POChP ma choroby wspó?istniej?ce


SOSPES – charakterystyka pacjentów (choroby wspó?istniej?ce)
For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region

SOSPES – Charakterystyka pacjentów
w Polsce
74.2 % pacjentów jest w Polsce leczonych (leczenie na ??danie
lub przewlek?e) – wizyta 1

For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
%

Kwestionariusz SGRQ = 100 punktów (max)
Domena - objawy

Domena – aktywno??

Domena - wp?yw na codzienne ?ycie

SQRQ w Polsce – kolejne wizyty
* p?0.0001
For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
56,01 +/- 20,42
44,19 +/- 19,24
37,92 +/- 19,39

Sucho?? w gardle (0.77%)
Ko?atania serca (0.05%)
Dyskomfort w klatce piersiowej (0.05%)
Chrypa (0.05%)
Kaszel (0.05%)
Zatrzymanie moczu (0.1%)
Szpiczak mnogi (0.05%)
SOSPES – Polska: Liczba pacjentów
z dzia?aniami niepo??danymi <1%

SOSPES – POLSKA: Stosowanie zalece? lekarskich
Tak – 1271 (74.9%)
Nie – 425 (25.1%)

For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
SOSPES – Wnioski z bada? polskich
Pacjenci w Polsce badani w IV fazie badania klinicznego

Maj? d?ugoletni? histori? nikotynizmu

S? leczeni w zaawansowanych stadiach choroby

Maj? liczne choroby wspó?istniej?ce

S? nie dodiagnozowani i nie doleczeni

Jako?? ?ycia pacjentów z POChP wydaje si? by? gorsza ni? wynika?o to z wcze?niejszych bada? klinicznych

NICE 2010

FEV1, forced expiratory volume in 1 second; SGRQ, St George’s Respiratory Questionnaire.
1. Jones PW et al. Am Rev Respir Dis 1992;145:1321–1327.
Stan zdrowia a FEV1 a podzia? wg GOLD
Wska?niki czynno?ci oddychania nie ca?kowicie obrazuj? stan wydolno?ci chorego1

For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
Korelacja miedzy CAT a SGRQ-C
(USA, n=227)

For Medical to Medical use only
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES: Spiriva? Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
Ró?ne kwestionariusze = ró?ne warto?ci QoL

POCHP
WYBÓR LECZENIA
Objawy

Preferencje Chorych

Wybór leków zmniejszaj?cych zaostrzenia

Dzia?ania uboczne

Koszty

POCHP
PRO -PATIENTS REPORTED OUTCOMES
Objawy

istotne dla rozpoznania i leczenia choroby

komplementarne do bada? klinicznych w ocenie nowych terapii

powinien by? uwzgl?dniany w tworzeniu standardów medycznych

zgodnie z definicj? dane uzyskane od pacjentów powinny by? precyzyjne, powtarzalne i zwalidowane

kszta?tuj? EBM

Touchette D. J Manag Care Pharm, 2008

?ycie samotne

Niski status socjoekonomiczny

Liczba i koszt leków (refundacja)

Liczba osób opiekuj?cych si? chorym

Zaburzenia psychiczne (depresja)

Leczenie choroby bezobjawowej / sk?poobjawowej

Dzia?ania uboczne leków
Czynniki warunkuj?ce nieprzestrzeganie zalece?

W zale?no?ci od samopoczucia 35%
Nic si? nie stanie, jak nie przyjm? leków 32%
Regularna terapia nic nie zmienia 25,6%
Regularnie te, które dzia?aj? szybko 65,8%
Regularne leczenie to wi?cej dzia?a? ubocznych 30,6%
Regularnie = mniej efektywne w czasie 24,8%

Jak pacjenci z POChP przyjmuj? leki?
Partridge i wsp., Prim Care Med., 2011

Czu? si? dobrze i zdecydowa? o nie przyj?ciu leku

Czu? si? dobrze i zapomnia?

By? zaj?ty i zapomnia?
Dlaczego nie przyjmuj? leków?
Restrepo, 2008

Czynniki warunkuj?ce nieprzestrzeganie zalece? – Inhalator
Restrepo, 2008

?atwo?? u?ycia 80%

?atwo?? przechowywania 80%

licznik dawek 60%

pewno?? przyj?cia leku 80%

P. Kardas, T. Czeleko, A. ?liwczy?ski, ISPOR POLAND 2012 :
n= 1.167.574

Wska?nik pokrycia terapeutycznego (MPR –Medication Possession Ratio %)

Wska?nik ci?g?o?ci leczenia (WCL liczba dni posiadania leku )
ASTMA - MPR/WCL
POCHP - MPR/WCL

LABA 18% /109,3

IGKS 10.8%/104,7

COMBO 10,2/ 94,8

LABA 27.9%/143,9

IGKS 15.4%/114,1

COMBO 19.1%/121,1

TIOTROPIUM 1.9%/79,1

Dlaczego potrzebne s? „Real World Data”?
Pozwalaj? na d?ugoterminowa ocen? skuteczno?ci leczenia

Daj? mo?liwo?? porównania wielu interwencji medycznych i strategii terapeutycznych (nie tylko w odniesieniu do placebo)

Pozwalaj? na ocen? ryzyka w stosunku do uzyskanych korzy?ci

Pozwalaj? na ocen? wyników klinicznych w wi?kszej populacji w oparciu o preferencje chorych

Ocena kosztów i efektywno?ci kosztów

Wp?yw na decyzje cenowe i refundacyjne

DZI?KUJ?
ZA UWAG?.